atxn3

[分子疗法核酸]作者提供了原理证明的证明，选择性反义反义寡核苷酸对PolyQ扩展的ataxin-3的等位基因特异性降低是可行的，并且持久且持久，并且在人类细胞培养模型中保留了野生型Ataxin-3表达，这是人类细胞培养模型。在遗传上与脊椎小脑共济失调（SCA3）患者相同。

[转化精神病学]可以使用CRISPR/CAS9介导的同源重组策略替换异常的CAG扩展，以正常重复措施替换异常的CAG扩展，可以纠正3型脊髓脑性共济失调（SCA3）-IPSC。经过校正的SCA3-IPSC保留了多能和正常的核型，可以分化为神经干细胞和神经元细胞。