出版物 针对SOD1错误折叠和聚集的新型化学抑制剂保护ALS小鼠模型中的神经元损失和改善疾病症状 使用基于ELISA的化学筛选用野生和突变的超氧化物歧化酶（SOD1）蛋白质，作者筛选了一种新的小分子PRG-A01，其可以阻断SOD1或TDP-43的错误折叠/聚集。该药物救出了突变体SOD1在人神经母细胞瘤细胞系中诱导的细胞死亡。 [通信生物学] [zotpress userid =“项目='45xwatnz'style ='apa'cite ='是'] 完整的文章 书签 请登录书签 用户名或邮箱地址 密码 记住账号 没有帐户？登记 书签
出版物 轴突TDP-43通过抑制核编码线粒体蛋白的局部合成抑制抑制促进神经肌肉结的破坏 作者展示了来自肌萎缩侧硬化（ALS）患者的肌肉神经中的TDP-43积累，以及ALS患者的人IPSC衍生的运动神经元的轴突，以及TDP-43个小型小鼠的运动神经元和神经肌肉连接模型。 [自然通信] [zotpress userid =“项目='45xwatnz'style ='apa'cite ='是'] 完整的文章 书签 请登录书签 用户名或邮箱地址 密码 记住账号 没有帐户？登记 书签
出版物 可选择的一体化CRISPR素编辑PIGGYBAC转座子允许在人细胞系中进行高效的基因编辑 调查人员证明了在新设计的慢病毒交通光记者中的Piggybac Prime编辑证明的概念，这允许基于两种不同荧光团的表达估计基因校正和缺陷的编辑。 [科学报告] [zotpress userid ='7992332'项目='EeeEeeee'style ='apa'cite ='是'] 完整的文章 书签 请登录书签 用户名或邮箱地址 密码 记住账号 没有帐户？登记 书签
出版物 RBM20 REWIRE剪接调节中的功能性心肌病变突变并在加工体内重新分配核糖核糖蛋白颗粒 为了了解RBM20相关扩张心肌病（DCM）的机制，研究人员用RBM20中的DCM相关的畸形突变设计了中源性IPSC，以及RBM20敲除IPSC。 [自然通信] [zotpress userid ='7992332'项目='ccccccc'style ='apa'cite ='是'] 完整的文章 书签 请登录书签 用户名或邮箱地址 密码 记住账号 没有帐户？登记 书签
审查 间充质干细胞细胞外囊泡的见解：神经变性障碍的无期细胞再生医学爱游戏app下载视频 由于缺乏细胞外囊泡（EVS）及其药理学性质和机制的标准方案的缺乏，新的EV依赖疗法的发展是具有挑战性的。 [分子神经生物学] [zotpress userid ='7992332'项目='bbbbbbbb'style ='apa'cite ='是'] 抽象的 书签 请登录书签 用户名或邮箱地址 密码 记住账号 没有帐户？登记 书签
出版物 使用小分子的核糖核酸酶募集减少C9ALS / FTD R（G4C2）在体外重复膨胀和体内ALS模型 科学家们证明了靶向小分子的膨胀G4C2 RNA重复[R（g4.C2的）exp.]是减轻肌营养的外侧硬化和额定痴呆（C9ALS / FTD） - 分配病理和研究临床前模型的疾病相关途径的策略。 [科学翻译医学] [zotpress userid ='7992332'项目='bbbbbbbb'style ='apa'cite ='是'] 完整的文章 书签 请登录书签 用户名或邮箱地址 密码 记住账号 没有帐户？登记 书签
出版物 人类Als / FTD脑器有机体切片培养呈现明显的早期星形胶质细胞和可定位神经元病理学 研究人员报道了衍生自人诱导多能干细胞的脑细胞体切片模型的发展，可覆盖成熟的皮质结构并显示出早期分子病理学爱游戏app下载视频C9ORF72.ALS / FTD。 [自然神经科学] [zotpress userid =“项目='aaaaaaaa'style ='apa'cite ='是'] 完整的文章 书签 请登录书签 用户名或邮箱地址 密码 记住账号 没有帐户？登记 书签
出版物 散发性肌营养侧面硬化的神经元线粒体功能障碍是发育强调的 科学家通过将人体IPSCS使用人体IPSCS并通过将散发性肌萎缩的外侧硬化症（SAL）IPSC分化为神经祖细胞和运动神经元并将线粒体参数与家族性ALS和控制细胞进行比较，并在每个发育阶段进行比较。 [科学报告] [zotpress userid ='7992332'项目='aaaaaaaa'style ='apa'cite ='是'] 完整的文章 书签 请登录书签 用户名或邮箱地址 密码 记住账号 没有帐户？登记 书签
行业与政策 PathMaker Neurosystems宣布将其非侵入性神经调节技术应用于肌营养的外侧硬化（ALS）的批准 Pathmaker Neurosystems，Inc。宣布，它被授予NIH国家神经疾病和中风研究所的I阶段STTR批准。371,000美元的奖项将完成重点前研究，评估Pathmaker对转基因Als小鼠的运动神经元过度抑制性抑制的突破性技术治疗的影响。 [南] [zotpress userid =“项目='pathmaker neurosystems，Inc。'style ='apa'cite ='是'] 新闻稿 书签 请登录书签 用户名或邮箱地址 密码 记住账号 没有帐户？登记 书签
出版物 使用雷帕霉素拯救ALS电机神经元变性的微流体方法 研究人员提出了一种转基因，TDP-43-A315T，表达肌营养的横向硬化的表型的小鼠模型，并证明了在分化后28天将染色体细胞质TDP-43聚集体的存在枯萎病变的含量> 80％的细胞死亡体外。 [科学报告] [zotpress userid =“项目='guhah2w5'style ='apa'cite ='是'] 完整的文章 书签 请登录书签 用户名或邮箱地址 密码 记住账号 没有帐户？登记 书签
出版物 使用雷帕霉素拯救ALS电机神经元变性的微流体方法 科学家介绍了一种转基因，焦油DNA结合蛋白-43（TDP-43）-A315T，表达肌营养的外侧硬化症（ALS）表型的小鼠模型，并证明了染色体化细胞质TDP-43聚集体的存在，28分日期差异化体外。 [科学报告] [zotpress userid ='7992332'项目='aaaaaaaa'style ='apa'cite ='是'] 完整的文章 书签 请登录书签 用户名或邮箱地址 密码 记住账号 没有帐户？登记 书签
