基因疗法对遗传性营养不良表皮溶液的潜力

研究人员解释了基因疗法的不同方法的原理,总结了其旅程,并讨论了其当前和未来对隐性营养不良的表皮溶液的影响。
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Krystal Biotech宣布完成GEM-3 Pivotal III期研究,评估B-VEC治疗营养不良表皮溶液Bullosa

Krystal Biotech,Inc。宣布,最后一位参与者已经完成了GEM-3研究,Krystal的关键阶段III期临床试验评估研究性贝雷曼辛格佩尔帕维克(B-VEC)作为一种局部基因疗法,用于治疗营养不良表皮分解牛sa。
[[Krystal Biotech,Inc。这是给予的
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CBL E3连接酶的丰度改变了隐性营养不良表皮溶液中的PDGFR信号传导

研究人员指出,TGFβ信号升高导致对生长因子的反应减弱,这导致滞留性营养不良表皮溶液中的皮肤伤口愈合受损。
[[基质生物学这是给予的
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Krystal Biotech和GenEDX宣布合作,为可疑性营养不良表皮溶液的患者提供无寄电的基因检测(DEB)

Krystal Biotech,Inc。和Genedx,Inc。宣布了一项合作,为所有类型的表皮溶液提供了无需基因测试。
[[Krystal Biotech,Inc。这是给予的
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促炎的免疫支持表皮溶液中的纤维化进展:干预ANG-(1-7)

在隐性营养不良的表皮溶液小鼠中,通过自然发育的疾病的过程对组织蛋白质组进行纵向分析表明,增加了与纤维化进化的促炎性免疫相关性。
[[EMBO分子医学这是给予的
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泛素 - 连接酶KLHL24的功能性突变会导致hipsc衍生的工程心组织的降解和扩张

动态负载的工程心脏组织(Dyn-EHT)是由人类诱导的多能干细胞(HIPSC)衍生的心肌细胞产生的,来自两名患者和三名(非)家族对照。KLHL24RNA干扰或直接Desmin过表达恢复了Desmin蛋白水平,恢复了患者衍生的DYN-EHT的形态和功能。
[[临床调查杂志这是给予的
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皮肤成纤维细胞在皮肤疾病治疗中的效用:隐性营养不良的表皮溶液范围

作者回顾了有关正在进行和完成的临床试验的文献,这些试验应用成纤维细胞和生物工程的成纤维细胞作为各种皮肤疾病的治疗剂。
[[皮肤病疗法这是给予的
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单珠细胞转录组分析鉴定了FOXM1在人表皮干细胞中介导的不同克隆类型和增殖潜力爱游戏app下载视频

科学家报道,对原代人表皮培养物的单细胞转录组分析鉴定了基因的类别,清楚地区分了不同角质形成细胞克隆类型,它们沿连续的,主要是线性轨迹沿层次结构化,表明干细胞顺序产生祖细胞产生祖细胞,从而产生终端分化的细胞。爱游戏app下载视频
[[自然通讯这是给予的
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OnConova宣布了对雷格替伯的第II期研究中的第一位患者,该研究在隐性营养不良表皮溶液中与Bullosa相关的鳞状细胞癌

OnConova Therapeutics,Inc。宣布,第一位患者已在研究者发起的II期研究中剂量,以评估Rigosertib隐性性营养不良性表皮性瘤性瘤相关的局部晚期/转移性/转移性鳞状细胞癌的疗效和安全性。
[[OnConova Therapeutics,Inc。(Globe Newswire)这是给予的
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静脉内肾上腺典范的间充质干细胞疗法静脉内遗传性营养不良表皮溶液Bullosa患者

在一项I/IIA期试验中,科学家评估了同种异体脐带血血液衍生的间充质干细胞的静脉内输注的安全性和临床疗效,患有遗传性营养不良性表皮溶质Bullosa。爱游戏app下载视频
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Abeona Therapeutics宣布成功与FDA的eB-101 eB-101研究中的fda类型type type Senter 3

Abeona Therapeutics Inc.held a successful Type B meeting with the US FDA to align with the Agency on the company’s proposal regarding co-primary endpoints for the pivotal Phase III VIITAL™ study of EB-101 in recessive dystrophic epidermolysis bullosa (RDEB), a rare connective tissue disorder where those inflicted have a defect in the COL7A1 gene, leaving them unable to produce functioning type VII collagen which is necessary to anchor the dermal and epidermal layers of the skin.
[[Abeona Therapeutics Inc.这是给予的
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